不少罕見病患者都面臨過“境外有藥,境內(nèi)無藥”的窘境。“我們最關注的是病人能不能用得上特效藥。”浙江大學附屬兒童醫(yī)院主任醫(yī)師鄒朝春說,“唯銘贊其實是通過罕見病的特殊通道進入中國大陸市場的。”
一般而言,藥品進入中國市場需要在國內(nèi)做完IV期臨床試驗,積累了充分的試驗數(shù)據(jù)證明其效用,才能正式獲批上市。不過,為了讓罕見病患者能更早用上藥,目前國家藥監(jiān)局等部門已允許部分罕見病藥品可以一邊讓患者使用,一邊做 IV期臨床試驗,以此加快罕見病藥品在國內(nèi)上市的步伐。2018年11月至今,國家藥監(jiān)局先后發(fā)布三批臨床急需境外新藥名單,列入名單的品種可直接提出上市申請,CDE(國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心)建立了專門通道加快審評。
“另外,國家還有一個政策,即允許衛(wèi)健委公布的罕見病協(xié)作醫(yī)院牽頭,在特定的醫(yī)院為指定病人申請國外獲批但國內(nèi)尚未獲批的藥物。”鄒朝春說,“這在以前是不可想象的。”
2022年6月,國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》,積極探索通過一次性進口途徑解決罕見病患者用藥難題。除了保障患者“有藥可用”之外,國家醫(yī)保局的“靈魂談判”也讓越來越多的罕見病患者得以“有藥可保”。
病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合沙利文咨詢發(fā)布的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》(以下簡稱《報告》)顯示,目前,已有31種罕見病的73種藥物納入醫(yī)保,其中甲類藥物17種,乙類藥物56種。甲類藥物能夠全額報銷,乙類藥物需要自付一部分,報銷一部分,報銷比例因各地政策和藥物有所不同,通常為70%至80%。
“與前5輪醫(yī)保談判相比,今年的調(diào)整體現(xiàn)出國家醫(yī)保對罕見病患者等特殊人群用藥的重視。”南開大學衛(wèi)生經(jīng)濟與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來教授介紹,一共有7種藥物進入2022國家醫(yī)保目錄,而且建立了單獨的申報通道,這是第一次單獨循環(huán)。
這7種罕見病用藥涉及多發(fā)性硬化、肺動脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側(cè)索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。其中,脊髓性肌萎縮癥(SMA)的口服藥利司撲蘭成功進入醫(yī)保目錄,此前,同樣用于治療SMA的諾西那生鈉注射液已被納入2021國家醫(yī)保目錄。對SMA患者來說,實現(xiàn)了從“有藥可用”到“有藥可保”“有藥可選”。
編輯|小鑫
審核|小晶
信息來源 | 中國青年報
圖片來源 | Hippopx基于CC0協(xié)議的免版權(quán)圖庫
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